國務院首批21個罕見病藥品清單（附國內外銷售額）

     2月11日，國務院召開常務會議，透露了關于罕見病藥的關鍵信息。會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。要保障2000多萬罕見病患者用藥。從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

　　《2018年中國罕見病調研報告》顯示，全世界范圍內已發現的罕見病超過6000種，依據WHO估算，全球受罕見病影響的人群約占全球人口的1/15。中國醫藥工業信息中心新藥研發監測數據庫CPM的統計數據顯示，截至目前美國罕用藥用藥共計399種，其中有41%的藥物在國內都沒有企業進行申報。

　免費數據來源：藥分享Plus

　　我國人口基數大，形成了罕見病并不罕見的特殊局面，最新數據顯示，國內罕見病患者多達2000多萬。但相比歐美市場，國內的罕見病保障還僅僅處于起步階段，不少外資藥企在罕見病藥物領域的技術積累和產品優勢，由于種種原因都遲遲沒有在華“大展拳腳”。

　　近年來，我國在罕見病藥政策上也做出了多輪的革新。2018年5月22日，由國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等5部門聯合發布《第一批罕見病目錄》，《目錄》共計收錄121個病種，邁出了罕見病用藥扶持的重要一步。

　　根據新藥研發監測數據庫CPM統計，小編將《第一批罕見病目錄》的121個罕見病種中已上市藥品進行分析，整理預測出了以下35個罕見病藥品，囊括21個罕見病病種。其中，從銷量可以看出，我國和國外的罕見病用藥還存在相當大的差距。

數據來源：藥物綜合數據庫（PDB）

　　日前，國家衛健委發布對十三屆全國人大一次會議第7770號建議的答復，提到國家醫保部門將結合參保人用藥需求、醫保籌資能力等因素，完善醫保藥品目錄動態調整機制，建立專利、獨家藥品談判準入機制，通過專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。抓緊制訂診療規范和臨床路徑；開展醫務人員培訓；建立全國罕見病診療協作網和罕見病患者登記制度。這也意味著在《第一批罕見病目錄》打了頭陣之后，更多的罕見病保障措施將逐步落地，罕用藥迎來“暖春”。